테이삭스 질병 시장 크기 및 점유율 분석 - 성장 추세 및 예측 (2025 - 2032) 분석

글로벌 테이삭스병 시장 규모 및 예측 – 2025년부터 2032년까지

세계 테이삭스병 시장은 2025년에 미화 26억 4천만 달러로 평가되며, 2032년에는 미화 40억 8천만 달러에 도달하여 2025년부터 2032년까지 연평균 복합 성장률(CAGR) 6.4%을 보일 것으로 예상됩니다. 성장은 진단 기술의 발전 증가, 유전 장애에 대한 인식 제고, 희귀병 연구 및 치료를 지원하는 정부 계획 강화에 의해 주도됩니다. 표적 치료제 파이프라인 확장도 이 기간 동안 시장 확장을 촉진하고 있습니다.

글로벌 테이삭스병 시장의 주요 시사점

• 질병 유형별로는 영아 테이삭스병 부문이 2025년 시장 점유율의 65.3 %를 차지할 것으로 예상됩니다.
• 유전자 치료 부문은 2025년에 55.3 % 점유율로 시장을 선도할 것으로 예상됩니다.
• 투여 경로별로는 경구 부문이 2025년 50.5 %로 가장 높은 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다.
• 북미는 2025년 37.3 %의 점유율을 차지하며 시장을 주도할 것으로 예상됩니다. 아시아 태평양은 2025년에 23.4%의 시장 점유율로 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다.

시장 개요

시장 추세는 테이삭스병 치료를 위한 맞춤형 의학 및 유전자 치료 쪽으로의 상당한 변화를 나타냅니다. 차세대 시퀀싱과 바이오마커 식별을 통합하여 치료 효능을 향상시키는 조기 진단에 대한 관심이 높아지고 있습니다. 또한 제약회사와 연구기관 간의 협력을 통해 새로운 치료법 개발이 가속화되고 있습니다. 희귀 질환에 대한 환자 옹호와 자금 지원이 증가하면서 테이삭스병 시장에서 혁신과 첨단 치료 방식의 채택이 더욱 촉진되고 있습니다.

현재 이벤트와 그 영향

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Tay-Sachs Disease Market Insights, 질병 유형 – Infantile Tay-Sachs Disease Segment는 초기 Onset Severity 및 Urgent Treatment Needs로 인해 시장을 선도합니다.

유해성 타이 하수구 질병 세그먼트는 2025 년 65.3%의 점유율을 캡처 할 것으로 예상되며 초기 설치 및 탁월한 심한 진도가 있습니다. Tay-Sachs의이 형태는 6 개월의 삶에서 나타나며, 중요한 것은 유아 사망률과 사망률에 영향을 미치는 급속한 신경 재생에 중점을 둡니다. 이러한 젊은 환자의 증상을 해결하는 긴급한 임상 필요는 치료 개입, 이 시장 세그먼트 내에서 자극 성장에 상당한 수요를 구동.

유해 타시 (Ey-Sachs)의 심각성은 조기 진단 및 치료에 대한 필요성을 생성하고, 두 유전자 기반 치료 및 치료 옵션에 대한 투자를 연료를 공급하는 것은 반감기 또는 느린 질병 진행을 목표로 대상입니다. 또한, 이 탈리 조건으로 인해 유아에게 정해진 가족의 정서적 및 재정 부담은 제약 회사 및 의료 제공 업체가이 부문의 연구 및 개발 노력 우선 순위를 다룹니다. Juvenile 및 Late-Onset Tay-Sachs는 일반적으로 더 심각한 질병 과정을 전시하고, 유해한 세그먼트는 모두 Caregivers와 의료 커뮤니티와 같은 관심을 끌고 있습니다.

Tay-Sachs 질병 시장 통찰력, 처리 유형 – 유전자 치료 Segment는 정밀도와 장기 잠재력을 시장에 Owing를 지도합니다

유전자 치료 세그먼트는 높은 특이성을 가진 장애의 뿌리 유전 원인을 해결하기 위해 잠재력에 의해 구동 2025 년에 55.3% 공유에 대한 계정에 투영됩니다. symptomatic 또는 지지 요법과는 달리, 유전자 치료는 환자 세포 내의 유전 물질을 소개하고 제거하거나 수정하는 것을 목표로하고 있으며, Tay-Sachs 질병에서 고통받는 환자에게 오래 지속되거나 치료 된 결과를 제공합니다. 치료 철학의 이 패러다임 교대는 연구원과 제약 개발자 모두에서 엄청난 관심을 얻었습니다.

유전자 치료의 정밀도 성격과 잠재적으로 halt 또는 Tay-Sachs와 관련된 신경 재생을 반전하는 능력은 이 세그먼트의 성장을 추진하는 중요한 요인입니다. 유전자 편집 기술, 바이러스 벡터 플랫폼 및 납품 메커니즘에 대한 광범위한 연구 투자는 접근 가능한 유전자 기반 솔루션의 낙관을 만드는 진화 임상 파이프라인에 기여했습니다. 또한, 안전 프로파일의 돌파구와 함께 유전자 치료 재판의 규정은 더 많은 역사 장벽을 감소, 이 세그먼트를 빠르게 확장 할 수 있도록.

Tay-Sachs 질병 시장 통찰력, 교통수단 – 구강 Segment는 환자 편의성 및 향상된 준수

구두 세그먼트는 환자 수락에 그것의 편익 및 긍정적인 영향 때문에 2025년에 50.5% 공유를 붙들기 위하여 계획됩니다. Tay-Sachs 질병의 만성 및 진보적 인 성격을주는 것은 특히 소아과 인구 내에서, 관리의 용이성은 장기간에 걸쳐 지속적인 치료 준수를위한 기생충입니다. 구두 약은 주입 또는 주입과 관련된 불편 및 근실한 문제를 삭제하고, 둘 다 Caregivers와 환자를 위해 선호하는 만들기.

예를 들어, 12 월 2022에서, 연구원은 Kyriakos Martakis와 동료가 N-acetyl-l-leucine, 구강 수정 아미노산, GM2 gangliosidoses (Tay-Sachs 및 Sandhoff 질병)와 어린이 및 성인의 삶의 기능과 품질을 보여주는 긍정적 인 단계 IIb 평가 결과를보고했습니다. 30명의 환자의 맞은편에 다국적 학문은 모터 기능 및 ataxia 점수에 있는 뜻깊은 이익을, 안전한과 잘 tolerated 처리와 더불어 증명했습니다.

지역 통찰력

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북미 Tay-Sachs 질병 시장 분석 및 추세

북미 지역은 고급 의료 인프라, 중요한 연구 투자 및 희귀 유전 장애 프로그램에 대한 강력한 정부 지원에 의해 구동 2025 년 37.3%로 시장을 선도하는 것으로 예상됩니다. 이 지역은 최고의 병원, 전문 유전 테스트 실험실 및 유전 치료에 중점을 둔 강력한 생명 공학 회사로 구성된 잘 설립 된 생태계에서 혜택을 제공합니다. Orphan 질병 치료 개발 및 간소화 된 규제 통로에 대한 자금 조달과 같은 진보적 인 정부 정책은 혁신을 촉진했습니다.

Pfizer, BioMarin Pharmaceutical, Sanofi Genzyme와 같은 주요 산업 플레이어의 존재는 연구 파이프라인을 통해 북미 시장 위치를 강화하고 액세스 프로그램을 확장합니다. 또한, 학술 연구 기관과 제약 회사 간의 전략적 협력은 Tay-Sachs 진단 및 치료 분야에서 발전을 가속화합니다.

Asia Pacific Tay-Sachs 질병 시장 분석 및 동향

아시아 태평양 지역은 2025년에 23.4%의 점유율을 가진 Tay-Sachs 질병 시장에 있는 가장 빠른 성장을 전시할 것으로 예상되고, 유전적 장애에 대한 인식을 증가하고, 진단 기능을 확장해서 추진했습니다. Rising Government 이니셔티브는 유전 테스트에 대한 하위 요법을 포함하여 드문 질병 관리 개선을 목표로하고 전국 건강 의제에 드문 질병의 통합, 크게 시장의 순간에 기여. Trivitron Healthcare는 인도의 Newborn Screening (NBS)의 중요한 중요성에 대한 인식을 높이는 전국적인 이니셔티브 인 "EkSahiShuruat"의 출시를 발표했습니다. 이 캠페인은 아동의 날 2023년 앞서 발표된 캠페인은 모든 아동에게 건강하고 강력한 삶을 선사할 필요성을 강조합니다.

다국적 기업과 지역 생명 공학 회사 모두의 확장 산업 존재는 진단 도구 및 잠재적 치료 옵션의 접근성과 감당성을 강화하고 있습니다. 인도, 중국, 일본과 같은 국가는 향상된 게놈 연구 투자를 가진 초점이되고 신생아 심사 프로그램을 확장하고있다.

Key 국가를 위한 Tay-Sachs 질병 시장 전망

미국 Tay-Sachs 질병 시장 분석 및 동향

Tay-Sachs 질병을 위한 미국 Tay-Sachs 질병 시장은, 건강 (NIH)와 주요한 생명 공학 회사 같이 정부 기관 사이 강한 협력에 의해 강화됩니다. 유전자 치료 및 Orphan 약물 개발의 국가의 중요한 투자는 최첨단 치료에 액세스 할 수있는 환자를 제공합니다. Pfizer 및 Sanofi Genzyme과 같은 선도적 인 회사는 혁신적인 치료 옵션에 대한 밀착되어 있으며, 유전자 검사 프로그램을 설치하여 조기 진단 및 관리 지원을 제공합니다. 규제 환경은 검증된 승인을 격려하고, 새로운 치료법을 시장에 내놓고 있습니다.

2 월 2022에서 UMass Chan Medical School은 생명 의학 연구 및 Auburn University의 주요 공공 연구 대학 인 UMass Chan Medical School은 Tay-Sachs 질병과 함께 두 개의 유아가 14 년 이상의 개발 후 첫 번째 유전자 치료를 받았다는 것을보고했습니다. 이중 바이러스 벡터를 사용하여 개발의 첫 번째 유전자 요법은 현재 유효 치료가없는 상태에 대한 조기 희망을 제공하는 누락 된 HexA 효소의 생산을 복원하는 DNA 지침을 제공합니다.

독일 Tay-Sachs 질병 시장 분석 및 동향

독일 Tay-Sachs 질병 시장은 포괄적 인 의료 보험과 연방 자금 조달 이니셔티브에 의해 지원하는 드문 질병 연구에 중점을두고 있습니다. BioNTech 및 Bayer와 같은 회사를 포함한 유럽 바이오 기술 허브 및 협업 네트워크의 존재는 유전 치료 및 고급 진단 분야에서 혁신을 촉진합니다. 독일은 잘 설립 된 신생아 심사 프로그램 및 유전 상담 서비스를 통해 조기 질병 감지에 중요한 역할을합니다. 그것의 튼튼한 약제 제조 기초는 유럽의 맞은편에 처리의 접근성 그리고 배급을 지킵니다.

에서 September 2021, 타샤 유전자 유럽위원회 (European Commission for TSHA-101)는 유럽위원회 (European Commission for TSHA-101)의 오판 약물 설계를받은 Monogenic CNS 질병을위한 AAV 기반 치료법을 개발하는 피벗 단계 바이오 기술 회사 인 AAV-based therapies는 TAy-Sachs 및 Sandhoff 질병을 포함하여 유아 GM2 gangliosidosis에 대한 개발의 Bicistronic AAV9 유전자 대체 요법을 개발하여 Queen 's University Phase 1/2 연구의 예비 임상 데이터와 함께 승인되지 않은 치료 조건에서 중요한 단계를 표시합니다.

Japan Tay-Sachs 질병 시장 분석 및 동향

일본은 Tay-Sachs 질병을 포함한 유전적 장애에 중점을 둔 정밀 의학 전략의 진보 된 의료 연구 및 구현을 계속합니다. 정부 주도의 이니셔티브가 전국 보험 시스템에 드문 질병 치료를 통합하기 위해, 시장은 혁신적인 치료에 환자 액세스를 강화하는 데 초점을 맞추고 있습니다. Takeda Pharmaceutical 및 Astellas Pharma와 같은 회사는 유전자 치료 연구 및 바이오 제약 개발에서 크게 투자하는 최전선에 있습니다.

예를 들어, Takeda Pharmaceutical은 유전자 치료의 협력을 통해 희귀 한 질병 포트폴리오를 확장하면서 Astellas Pharma는 Audentes Therapeutics, U.S. 기반 유전자 치료 개발자의 인수를 포함하여 Genetic Regulation 및 Gene Therapy 부서에 투자하여 Central Nervous System (CNS) 및 희귀 유전자 질병의 파괴를 가속화합니다.

India Tay-Sachs 질병 시장 분석 및 동향

인도 Tay-Sachs 질병 시장은 빠르게 진화하고 유전 질환의 인식과 의료 투자 증가에 의해 구동됩니다. 정부 프로그램은 1 차적인 의료 및 신생아 검열 노력으로 희귀병 진단을 통합하는 것을 목적으로 합니다. 의료 인프라 장애와 관련된 어려움에도 불구하고 인도는 큰 인구로 인해 상당한 기회를 제공하며 개인화 된 의약품에 중점을 둡니다.

예를 들어, Lupin Limited는 글로벌 바이오 기술 기업과 파트너십을 통해 희귀 질병 진단 및 정밀 의약품 솔루션을 홍보하는 역할을합니다. 마찬가지로 Biocon은 Biologics에 강력한 기능을 설치했으며 유전 연구 및 표적 치료 분야에서 응용 프로그램을 탐구하고 MedGenome Labs와 같은 스타트업은 인도에서 게놈 테스트 및 신생아 심사 프로그램을 개척하고 있습니다.

Tay-Sachs Disease Market의 최종 사용자 피드백

• 전 세계 Tay-Sachs 질병 시장의 중요한 분석은 환자 가족, 클리닉, 진단 실험실에서 주로 최종 사용자 피드백을 공개하고 일관성있는 정서적 정서적 및 logist. 1개의 손에, 운반대 검열 패널의 가용성 및 전술 진단은 가족 계획 결정에 중요한 기관을 가진 가족을 제공하는 것을 자주 칭찬됩니다. 특정한 긍정적인 사용 케이스는 수시로 인용된 Tay-Sachs의 통합이 단일 샘플에서 포괄적인 정보를 받을 수 있는 광대한 유전 운반대 스크린으로 시험하는 포함합니다. 이 간소화 된 접근은 감정적 인 부담과 시간의 압력을 줄이고, 최종 사용자에 의해 심하게 평가되는 결정을위한 명확한 통로를 제공합니다. 역동적 인, 침략적이고 감정적 인 우려가 늦은 Onset Tay-Sachs (LOTS)에 대한 진단 odyssey의 주위에 회귀합니다. 환자와 그들의 가족은 수시로 진단에 있는 뜻깊은 지연을 보고합니다, 수시로 심리학 또는 다른 신경질 상태를 위한 misdiagnosis의 년.
• 이 사용자 경험은 중요한 unmet 필요, if addressed, 근본적으로 시장을 reshape 할 수 있었습니다. 가장 유쾌한 간격은 Tay-Sachs의 모든 형태를 위한 궁극적인 unmet 필요를 남아있는 치료법을 수정하는 효과적인 질병의 부재입니다. 이외, 통합 관리 모델의 중요한 부족과 접근 가능, 가족 포스트 진단을위한 표준화 된 지원 리소스, 특히 juvenile 및 늦은 onset 환자의 복잡한 필요. 기술적인 관점에서, 감당성 및 보험 적용 둘 다 운반대 검열과 같은 진보된 진단 기구는 inconsistent 남아 있고, inequitable 접근을 창조합니다. 또한, 주목할만한 격차는 일반 파쇄기 및 신경학을 위한 치료 도구 및 교육 자원의 점에 존재하여 LOTS 증상의 인식을 개선합니다. 이러한 부족은 실질적인 성장 기회를 제공합니다. 새로운 치료법 개발 및 상용화는 시장의 명백하게 지배할 것입니다, 그러나 또한, 치료 조정, 유전 상담 접근 및 환자 공동체 지원을 제공하는 디지털 건강 플랫폼을 위한 광대하고, 보존된 시장이 있습니다.

시장 선수, 키 개발 및 경쟁 지능

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주요 개발

• 9 월 02, 2025, MEDIPAL HOLDINGS 주요 일본 의료 그룹 및 JCR 제약 (주)J-Brain Cargo 플랫폼에 알려진 바이오 제약 회사는 JR-479의 글로벌 라이센싱 및 일본 공동 개발 계약을 발표했습니다. Tay-Sachs 및 Sandhoff 질병을 포함한 GM2 갱년기증에 대한 소설 조사 치료는 일본 외의 MEDIPAL 세계 권리를주는 일본 외의 MEDIPAL을 제공하면서 현재 승인 된 치료 조건으로 환자에게 잠재적 치료를 제공 할 것입니다.
• 미국 국립 보건 연구소 (National Institutes of Health NIH)는 미국 정부의 선도적 인 의료 연구 기관이 과학자들이 인간 세포와 마우스 모델에 늦게 설정 된 Tay-Sachs 질병의 심각도를 감소시키고 HEXA 유전자 부스트 beta-hexosaminidase 효소 활성을 수정하는 새로운 유전자 편집 접근 방식을 사용하여 인간의 세포와 마우스 모델에 대한 수명을 연장하고 인간적 인 성공의 배경을 확장 할 수 있다고보고했습니다.
• 새로운 희망 연구 재단은 GM2 gangliosidosis 및 Forge Biologics에 대한 유전자 치료 개발에 중점을 둔 비영리 단체입니다. 유전 의학의 제조업체 인 New Hope의 새로운 유전자 치료 NHR01 for Tay-Sachs Disease with Forge는 CGMP 제조 및 AAV 공정 개발을 제공하는 콜럼버스 시설에서 치료를 가속화하는 데 도움이되는 AAV 프로세스 개발을 제공합니다.
• 3 월 2024, 아자파로스 네덜란드 기반 임상 단계 바이오 기술 회사는 드문 유전 질병에 대한 치료법을 개발하는 데 성공했다 12-week Phase 2 RAINBOW 연구 브라질 테스트 리드 후보 nizubaglustat 13 환자에서 12 세 이상 Tay-Sachs 질병 GM2 gangliosidosis 및 Niemann-Pick 질병 유형 C에서 가장 기대 Q2 2024에서 회사가 단계 3 피벗 임상 시험을 준비하고 과학 커뮤니티와 데이터를 공유하기 위해 계속.

Global Tay-Sachs Disease Players에 따른 최고 전략

• 연구 및 개발 (R & D)에서 끊임없이 혁신하고 치료 제품 및 진단 도구의 성능을 향상시키기 위해 연구 및 개발 (R & D)에 크게 투자하여 앞선을 지배합니다. 이 혁신에 초점을 맞추고 기술 우수성을 유지하고 unmet 의료 요구를 더 효과적으로 해결 할 수 있습니다. 또한, 이러한 선도적 인 플레이어 전략적으로 주요 산업 이해 관계자 또는 원래 장비 제조 업체 (OEM)와 파트너십을 형성하고 보완 전문 지식을 활용하고 다른 시장 세그먼트에 걸쳐 자신의 발판을 단단하게 할 수 있습니다.
  • 2022년 3월에서는, 약 발견을 가속하기 위하여 그것의 AI 몬 재순환 운영 체계를 사용하여 임상 단계 생물 공학 회사는 임상 단계 2 시험의 시작을 연기할 것입니다 보류 GM2 gangliosidosis를 위한 REC-3599의 임상 단계 2 시험 (Tay-Sachs 질병)를 위한 임상 단계 2 시험의 시작은 양 모형에 있는 첫번째 완전한 복용량 최적화 학문을 완료하기 위하여 대략 2 년에 의해, Cerebral Cavernous malformation를 위한 REC-994, ReC-2282를 위한 REC-2282, 2개의 증식 간염을 위한 REC-2282를 위한 급속한 조사를 시작합니다.

• Tay-Sachs 질병 시장에 있는 중간 수준 선수는 일반적으로 질을 희생하지 않고 비용 효과적인 해결책을 제안해서 균형을 잡는 전략을 추구합니다, 특히 감당성 직접 환자 접근에 충격을 줍니다. 경쟁력 있는 가격의 치료 또는 진단 옵션에 대한 그들의 능력은 프리미엄, 높은 비용의 혁신자에 의해 종종 시장 세그먼트를 캡처하는 데 도움이됩니다. 이 접근법은 시장 개발과 환자 인구 중의 제한적 재투자 옵션에 대한 관련이 있습니다.
  • 이것은 AXO-AAV-GM2와 Axovant Gene Therapies의 진행입니다. 2020 년 11 월, 회사는 미국 FDA는 Tay-Sachs 및 Sandhoff 질병에 대한 최초의 연구 유전자 치료를위한 투자 신약 (IND) 응용 프로그램을 명확하게했다고 발표했습니다. 통관은 Axovant의 혁신뿐만 아니라 중간 수준의 회사가 Breakthrough therapies를 통해 보존 된 시장에 진입을 가속화 할 수있는 방법을 강화했습니다. 12 개월 이내에 두 번째 IND 정리를 달성함으로써, Axovant는 더 빠른 속도와 더 낮은 비용으로 앞으로 임상 프로그램을 구동하는 파트너십, 라이센싱 및 효율적인 R & D의 역할을 설명했습니다.

• Tay-Sachs 질병 시장의 소규모 플레이어는 유전자 편집 및 개인화 된 의약품과 같은 첨단 기술을 채택하여 틈새 세그먼트에 중점을 둡니다. 이 연구는 캠브리지 대학 (University of Cambridge)과 같은 기관에서 진행되는 연구 획기적인 역할을합니다. 유전자 치료 및 고급 자동 분석은 Tay-Sachs 질병 및 관련 lysosomal 저장 장애에 대한 잠재적 치료로 탐구됩니다. 이 혁신적인 접근법은 바이오텍 스타트업과 엘리트 연구 센터 간의 신흥을 보여주는 최첨단 학술 연구를 보완합니다.
  • 8 월 2025에서, 캠브리지 대학은 저널 뇌 의학의 David Rubinsztein 교수와 인터뷰를 강조, 그는 Tay-Sachs 질병에 아이를 잃은 부모와 함께 의료 학교에서 개인 만남을 공유하는 방법을 공유하는 그의 신경 퇴행성 질병 연구 경력. 그의 선구적인 작업은 세포가 세포가 세포를 치료하는 정맥으로 맑게 하는 단백질을 제거하는 방법을 autophagy의 세포질 과정에 집중합니다. 이 이야기는 Tay-Sachs 및 다른 neurodegenerative 질병에 대한 치료 전략에서 과학적 혁신을 영감을주는 방법을 보여줍니다.

시장 보고서 Scope

Tay-Sachs 질병 시장 보고서 적용

Tay-Sachs 질병 시장 역학

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Tay-Sachs 질병 시장 드라이버 - 인식과 유전 적 선별 이니셔티브

Tay-Sachs 질병에 대한 인식 증가, 환자 조직에 의해 강화 된 공공 보건 캠페인 및 Advocacy에 의해 구동, 초기 진단 및 관리 솔루션에 대한 수요를 추진하는 중요한 요소입니다. Tay-Sachs 질병의 유전적 성격에 대한 이해는 의료 전문가와 변호사 커뮤니티 중 개선, 유전 상담 및 캐리어 심사 프로그램을 통해 예방 조치에 중점을두고 있습니다. 이 이니셔티브는 더 높은 임신률을 가진 지구에 있는 견인을 얻고, 개념 또는 초기 임신 도중 시험하기 위하여 prospective 부모를 격려합니다.

2025년 2월 20일, genomics-driven Diagnostics와 Research Services의 글로벌 리더인 MedGenome은 ‘CarefortheRare’ 캠페인을 출시했습니다. 희귀한 조건을 진단하고 가족의 이야기를 공유하는 것은 환자와 배려가 직면한 정서적 및 재정적 문제에 대한 인식을 높이기 위해 mitochondrial Disease에 영향을 미치고 유전적 테스트가 어떻게 변화하는지 이해하는 동안 환자와 배려에 대한 인식을 높이기 위해 영향을 미쳤습니다.

Tay-Sachs 질병 시장 기회 - Novel Gene 및 Enzyme 보충 치료의 개발

전 세계 Tay-Sachs 질병 시장은 질병의 진행을 변경하기위한 약속을 보유하는 유전자 및 효소 교체 치료의 발전에 의해 구동되는 중요한 기회를 제공합니다. Tay-Sachs 질병, HEXA 효소의 부족으로 인한 희귀하고 치명적인 유전 장애는 현재 치료 옵션, 주로 지원 및 증상 치료가 제한되어 있습니다. 그러나, 유전자 치료에 대한 지속적인 연구는 환자의 세포로 HEXA 유전자의 기능적인 사본을 제공함으로써 뿌리 원인을 해결하는 것을 목표로하고 잠재적으로 효소 활동을 회복하고 neurological deterioration을 방지합니다. Concurrently, Enzyme Replacement Therapies (ERT)는 신경계에서 유해한 기질의 축적을 완화하기 위해 표적화된 접근법을 직접 deficient HEXA 효소를 보완하기 위해 개발되고 있습니다. 바이러스성 벡터 기반 유전자 전달 시스템 및 소설 재조합 효소 정립과 같은 혁신은 향상된 효능 및 감소된 부작용으로 치료 가능성을 확장하고 있습니다.

예를 들어, IntraBio Inc는 희귀 한 neurodegenerative 질병을위한 새로운 치료 개발에 초점을 맞춘 바이오 제약 회사입니다. 미국 FDA는 IB1001-202에 대한 투자 신약 응용 프로그램을 승인 TAy-Sachs 및 Sandhoff 질병에 대한 리드 화합물 IB1001의 임상 시험은 미국 사이트에 시작 할 수있는 연구를 허용하고 미국 사이트로 확장 할 계획이있는 미국 사이트. 독일과 스페인은 현재 승인 된 치료가없는 GM2 gangliosidosis를 해결하는 핵심 단계를 표시합니다.

분석 Opinion (전문 Opinion)

• Tay-Sachs 질병 시장은 유전 테스트 및 신생아 검열 기술의 지속적인 발전에 의해 형성되고, 초기 탐지를 접근 가능하고 믿을 수 있는 만드는. 환자 그룹의 지원 규제 프레임 워크와 성장 옹호는 유전자 치료 평가를 포함하여 혁신적인 치료를위한 더 유리한 환경을 만드는 연구 앞으로 밀고 있습니다. 동시에, R&D의 높은 비용과 같은 도전, 한정된 환자 인구, 그리고 희소한 상태에 대한 임상 시험 수행의 복잡성 계속 느린 진행. Biotech 회사, 학술 연구 센터 및 정부 간의 협력에 속한 기회는 점점 더 많은 풀 리소스가 부족한 필요성을 해결하는 것입니다. 세계 Orphan Drug Congress, 희귀 질병의 날 포럼 및 Stem Cell Research (ISSCR) 연례 회의와 같은 컨퍼런스는 최근 몇 년 동안 중요한 역할을 수행했으며 과학자, 정책 제작자 및 회사가 Tay-Sachs와 같은 희귀 유전 장애에 대한 규제 통로를 공유 할 수있는 플랫폼을 제공합니다.
• Real-world 이니셔티브는 또한이 시장에 대한 전망 형성. 예를 들어, 인도의 MedGenome과 글로벌 연구 조직 간의 협력은 드문 질병 감지에서 genomics의 중요성을 강조했습니다. 북미에서는 매사추세츠와 뉴욕과 같은 국가의 파일럿 신생 선별 프로그램은 표준 건강 프로토콜의 Tay-Sachs 및 기타 lysosomal 저장 장애의 포함을 테스트하고 있습니다. EU-backed funding for Rare Disease consortia를 포함한 글로벌 노력은 고급 치료 및 지원 개발 파이프라인에 액세스 할 것으로 예상됩니다. 이러한 결합 된 이니셔티브는 Tay-Sachs 질병을 해결하기 위해 조정, 교차 국경 노력에 대한 명확한 이동을 유도하고 환자와 산업 이해 관계자 모두에게 경고를 신호합니다.

시장 Segmentation

• 질병 유형 통찰력 (Revenue, USD Bn, 2020 - 2032)
  • 유아 타이 - 하수병
  • Juvenile Tay-Sachs 질병
  • 늦은 온셋 타이 하수병
• 치료 유형 통찰력 (Revenue, USD Bn, 2020 - 2032)
  • 유전자 치료
  • N 아세틸 L 루신
  • Venglustat (지속적인 감소 치료)
  • 다른 파이프라인 약 / 치료
• 관리 통찰력 (Revenue, USD Bn, 2020 - 2032)
  • 뚱 베어
  • 교육과정
  • 이름 *
• 최종 사용자 통찰력 (Revenue, USD Bn, 2020 - 2032)
  • 병원 및 전문 신경 클리닉
  • 진단 실험실 및 유전 센터
  • 연구 및 학술 연구소
  • Homecare 설정
  • 환자 지원 조직
• 유통 채널 통찰력 (Revenue, USD Bn, 2020 - 2032)
  • 병원 약국
  • 소매 약국
  • 온라인 약국
• 지역 통찰력 (Revenue, USD Bn, 2020 - 2032)
  • 북아메리카
    • 미국
    • 한국어
  • 라틴 아메리카
    • 인기 카테고리
    • 아르헨티나
    • 주요 시장
    • 라틴 아메리카의 나머지
  • 유럽 연합 (EU)
    • 한국어
    • 미국
    • 이름 *
    • 한국어
    • 담당자: Mr. Li
    • 러시아
    • 유럽의 나머지
  • 아시아 태평양
    • 중국 중국
    • 주요 특징
    • 일본국
    • 담당자: Ms.
    • 대한민국
    • 사이트맵
    • 아시아 태평양
  • 중동
    • GCC 소개 국가 *
    • 한국어
    • 중동의 나머지
  • 주요 특징
    • 대한민국
    • 북한
    • 대한민국
• 키 플레이어 Insights
  • 인트라비오
  • 제약, Inc.
  • Forge 생물 공학
  • Taysha 유전자 치료
  • JCR 제약 (주)
  • 스낵 바
  • Sio Gene 치료

이름 *

1차 연구 인터뷰

• 기업 Stakeholder 이름 *
• 임상 연구자 및 연구자
• 규정 준수
• 의료 과학 Liaisons
• Biotechnology R&D 부서 책임자
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