2025年3月11日 – 大阪、日本：小野薬品工業株式会社とIonis Pharmaceuticals, Inc.は、サパブルセンのライセンス契約を締結しました。この契約により、小野薬品工業は、真性多血症（PV）に対する新しいRNA標的薬であるサパブルセンの開発および商業化の独占的グローバル権利を取得します。
真性多血症（PV）は、骨髄で赤血球が過剰に産生される慢性血液疾患です。白血病・リンパ腫協会によると、PVの有病率は10万人あたり約22例です。企業は、この疾患と闘うために、サパブルセンを含むさまざまな薬を研究しています。
サパブルセンは現在、登録が完了した第2相IMPRESSION試験でPVの成人を対象に評価されています。同薬は2024年に米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品指定およびファストトラック指定を受けました。
この契約により、Ionis社は2億8,000万ドルの前払い金を受け取ります。その後、同社は開発および販売マイルストーンの達成に基づいて約6億6,000万ドルの追加支払いを受ける可能性があります。これらの莫大な数字は、Sapablursenの潜在力に対する強い信頼を反映しています。PV治療薬市場におけるさらなる研究開発を刺激する可能性があります。
イオニスのCEO、ブレット・P・モニア氏は、オノへの信頼を表明し、「サパブルセンをオノに託せることを嬉しく思います。オノの専門知識と能力は、真性多血症（PV）の患者が広くアクセスできるように、その潜在能力を最大限に引き出すのに役立ちます。」と述べました。
オノの社長兼COOである滝野東一氏によると、この新しいパートナーシップは、血液学のパイプラインを強化するという同社の戦略と一致しています。オノは、サパブルセンが世界中のPV患者にとって新しい効果的な治療オプションになると期待しています。
イオニスとオノのサパブルセンに関する契約は、革新的な治療法の開発を加速し、PV患者が利用できる治療オプションの範囲を拡大することで、今後数年間で世界の真性多血症治療薬業界の成長を促進すると期待されています。
サパブルセンは、関連するTMPRSS6の産生を減らすことに優れており、ヘプシジンの産生を増加させます。PVなどの血液疾患にプラスの影響を与える傾向があります。ヘプシジンの生産。
「オノとイオニスのような提携やコラボレーションの増加は、予測期間中に真性多血症治療薬業界の世界的な拡大に重要な役割を果たすと予想される、とCMIのシニアアナリストは述べています。」
サパブルセンは、RNAレベルで病気を標的とするPV治療への新しいアプローチを表しています。その開発と商業化が成功すれば、血液疾患におけるRNA標的治療の新たな波を引き起こし、より広範なPV治療薬市場における革新と競争を促進する可能性があります。
出典：
企業：イオニス・ファーマシューティカルズ
ボランティア健康組織：白血病・リンパ腫協会
