バイオテクノロジー企業であるNanoscope Therapeuticsは、日本の厚生労働省（MHLW）が、同社の治療薬MCO-010に対して、2つの重要な指定—さきがけ（Sakigake）および希少薬（Orphan Drug）—を付与したことを発表しました。これらの指定は、遺伝性網膜疾患（IRDs）による重度の視力喪失を治療するためのものです。
さきがけ指定は、深刻な健康ニーズに対応する革新的な治療法を迅速に提供するための日本のファストトラックプログラムで、新しい治療法へのアクセスを迅速化します。これにより、レビューが速くなり、規制当局との密接な協力が可能となります。希少薬指定は、日本で50,000人未満の患者を対象とする希少疾患の治療法に適用され、市場独占権などの追加的な利益を提供します。
MCO-010は、これら両方の指定を受けた初の網膜遺伝子治療薬です。Nanoscopeは、アメリカとヨーロッパでのMCO-010の承認取得にも取り組んでおり、この治療法は世界中で開発中の最も先進的なオプトジェネティック治療法の一つです。
Coherent Market Insightsによると、バイオテクノロジー市場は、2025年から2032年にかけて年平均成長率（CAGR）12.3%で成長し、2025年の1,034.63億ドルから2032年には約2,330.47億ドルに達すると予測されています。慢性疾患の増加、新製品の発売、合併・買収・協力などの戦略が、予測期間中のグローバルバイオテクノロジー市場の成長を促進すると期待されています。
「日本のMHLWからのこれらの指定は、Nanoscopeにとって重要な節目を意味します」と、Nanoscope Therapeuticsの社長兼最高科学責任者であるサマレンドラ・モハンティ博士は述べています。「さきがけ認定は、MCO-010が一度のオフィス内での網膜内オプトジェネティック治療としての革新性を強調し、承認された治療法が存在しない深刻な視力喪失に対応できる可能性を示しています。アメリカとヨーロッパでの進展とともに、遺伝性網膜疾患患者のためのオプトジェネティック遺伝子治療における最も包括的なグローバル規制戦略の一つを進めています。」
MCOは、網膜疾患である網膜色素変性症（RP）、スタガルト病（SD）、地理的萎縮（GA）などの患者に視力を回復させることを目的とした、一度限りの治療法です。この治療法は、通常は光に敏感な細胞が死んでしまった後でも、特定の網膜細胞を光に敏感にすることによって機能します。これにより、目の視覚システムの残りの部分を活用して視力を改善することができます。
Nanoscope Therapeuticsは、網膜疾患の影響を受けた人々のためにこの視力回復治療法を開発しています。RPに関する臨床試験で良好な結果が得られた後、同社はFDA承認のために治療法を提出し始めました。
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ニュース：Nanoscope Therapeutics
