パルモバント（Pulmovant）の吸入薬「モスリシグアト（mosliciguat）」が、日本で稀少疾病用医薬品（オーファン医薬品）に指定され、間質性肺疾患に関連する肺高血圧症（PH‑ILD）治療薬として承認されました。
パルモバント（Roivantの関連会社）は、日本の厚生労働省（MHLW）より、革新的な一日1回吸入型可溶性グアニル酸シクラーゼ（sGC）アクチベーターであるモスリシグアトに対して、オーファン医薬品指定（ODD）を受けたことを発表しました。本剤は現在、治療の選択肢が限られている進行性かつ生命を脅かすPH‑ILDの治療薬として研究中です。
パルモバントの最高経営責任者（CEO）、ドリュー・フロムキン氏は次のように述べています。「日本でモスリシグアトのオーファン医薬品指定を得られたことは、PH‑ILDという予後不良で治療法が乏しい疾患に対する未充足の医療ニーズが強く存在することを示しています。MHLWによるこの認識に感謝するとともに、臨床開発の次の段階に向けて日本の規制当局との協力関係を継続していくことを期待しています。」
この指定は、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）の勧告に基づくもので、優先相談制度、規制手数料の減免、最大10年間の承認後市場独占権など、開発を促進する重要な支援を受けられます
モスリシグアトは、革新的な「一日1回吸入」型のsGCアクチベーターとして、肺への局所送達により全身性副作用を減らしつつ肺血管拡張を促進するメカニズムを持つ「ファースト・イン・クラス」の薬剤です
現在、PH‑ILDの成人患者約120名を対象に、世界規模で実施されるランダム化二重盲検プラセボ対照第II相試験「PHocus（NCT06635850）」において安全性と有効性が評価中です。この試験の設計概要は、2025年9月28日に開催される欧州呼吸学会（ERS）国際会議でポスター発表される予定です
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