中外製薬株式会社は、日本でELEVIDYS®静脈注射（一般名：デルランドストロゲン・モクセパルボベック）の発売を発表しました。ELEVIDYSは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療のための日本初の再生医療製品です。この治療法は、2025年5月13日に条件付きで承認され、今日、国民健康保険（NHI）の価格リストに掲載されました。治療対象は、特定の遺伝子欠失がなく、抗AAVrh74抗体が陰性である3歳以上8歳未満の歩行可能なDMD患者です。
この承認は、世界的なフェーズIII EMBARK試験を含む臨床研究結果に基づいています。この試験では、4〜7歳のDMDの男児にELEVIDYSを最大2年間投与した結果が評価されました。運動機能に関する主要評価項目では52週時点で有意な改善は見られませんでしたが、二次的な結果として、床から立ち上がる時間や歩行速度などの分野で良好な変化が見られました。しかし、海外では歩行不能なDMD患者にELEVIDYSを投与した結果、致命的な肝不全の2件の症例が報告されています。そのため、安全性対策が強化され、医療従事者と患者向けの安全情報が更新されました。
安全な使用を確保するため、中外製薬は業界、政府、学界との連携を通じて適切な治療促進の枠組みを設けました。また、医師と患者向けの教育資料を開発し、国内市場導入後には専門家パネルを通じてオンライン相談を提供する予定です。適格性を判断するためには、患者は2026年2月1日にロシュ・ダイアグノスティクス株式会社が発売した新しいアッセイを使用して、抗AAVrh74抗体を検査する必要があります。
Coherent Market Insightsによると、製薬市場 は、2025年から2032年にかけて年平均成長率（CAGR）8.1%で成長すると予測されています。2025年の8.1兆米ドルから2032年には約3.12兆米ドルに達する見込みです。この大きな成長の軌道は、増大する医療需要、医薬品開発の進展、世界中でのバイオ医薬品研究への投資の増加によって推進され、市場は予測期間を通じて堅実な拡大が期待されています。
「DMDは、幼少期に始まり、筋力低下が進行するため、日常生活に大きな影響を与える疾患です。DMDと診断された患者さんや、新しい治療法を待ち望んでいたご家族にELEVIDYSを届けられることを非常に嬉しく思います。患者の安全を最優先に考え、Elevidysの適切な使用を促進していきます。また、販売後の臨床研究と全症例に対する販売後監視を実施し、ELEVIDYSの長期的な効果と安全性を確認していきます」と、中外製薬の社長兼CEOである奥田修博士は述べています。
Source:
News: 中外製薬株式会社
