テイ・サックス病市場 規模とシェアの分析 - 成長傾向と予測 (2025 - 2032) 分析

世界のタイサックス病市場規模と予測 – 2025 宛先 2032

世界的なタイサックス病態市場は、 米ドル 2.64 Bn 2025年、到達見込み 米ドル 4.08 Bn 2032年までに、化合物の年間成長率を示す (CAGR)の 6.4% 2025年～2032年 この成長は診断技術の進歩の増加によって運転され、意識を高めます 遺伝学 まれな病気の研究および処置を支える無秩序および高められた政府のイニシアティブ。 標的療法の拡大パイプラインは、この期間中に市場拡大を燃料化しています。

グローバル・テイ・サックス病態市場における主要なテイクアウト

• 病気の種類によって、乳児のタイサックス病節は、 65.3の ツイート 2025年の市場シェア。
• 遺伝子治療セグメントは、市場をリードするために投影される 55.3マイル ツイート 2025年シェア
• 管理の経路によって、オーラルセグメントは最高シェアを保ち、 50.5パーセント ツイート で 2025.
• 北米は市場をリードし、株式を保有する見込み 37.3マイル ツイート で 2025. アジアパシフィックは、最も急速に成長する地域であり、市場シェアを誇る 23.4% で 2025.

市場概観

市場動向は、Tay-Sachs病に対処するためのパーソナライズド薬と遺伝子治療への重要なシフトを示しています。 早期診断に重点を置き、その統合に焦点を合わせています。 次世代シーケンシング 処置の効力を高める生物マーカーの同一証明。 また、製薬会社と研究機関とのコラボレーションにより、新規治療オプションの開発を加速しています。 希少疾患に対する患者の擁護と資金の増加は、タイサックス病市場での先進的な治療方法の革新と採用を触媒化しています。

現在のイベントとその影響

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セグメント情報

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タイサックス病市場の洞察、病気の種類によって - 不妊症の病気のセグメントは、初期の発症の重症と緊急治療の必要性のために市場をリードします

2025年に65.3%のシェアを捕捉し、初期の発症と非常に厳しい進行に陥ることが予想されます。 タイサックスマニフェストのこの形態は、乳幼児死亡率および罹患率に重大な影響を及ぼす急激な神経変性につながる、命の最初の6ヶ月以内に現れます。 そのような若い患者の症状に対処する緊急の臨床必要性は治療介入、この市場セグメント内の刺激的な成長のための重要な需要を促進します。

不妊症のタイサックスの重症度は早期診断と治療のためのプレス必需品を生み出し、遺伝子ベースの治療と治療の両面への投資を燃料化し、病気の進行を遅らせるかを目標とする支持的なケアオプション。 また、この苦難条件に付随する乳幼児に献身的された家族に対する感情的かつ経済的負担は、製薬会社やヘルスケアプロバイダーがこの分野における研究開発の努力を優先するのを奨励します。 JuvenileとLate-Onset Tay-Sachsは、通常、より厳しい、より有利な病気のコースを展示し、Infantileのセグメントは、介護者と医療コミュニティからも大きな注目を集めています。

タイサックス病市場の洞察, 治療の種類 – 遺伝子治療セグメントは、市場を精密および長期的可能性に導きます

遺伝子治療セグメントは、2025年に55.3%のシェアを占め、高特異性と障害の根源的な原因に対処する能力によって推進されています。 対症または支持療法とは異なり、遺伝子治療は、患者細胞内で遺伝材料を導入、削除、または変更することを目的としており、タイサックス病に苦しんでいる患者の長期的または治療的結果の可能性を提供します。 治療哲学のこのパラダイムシフトは、研究者と医薬品の開発者の両方から途方もない関心を生み出しています。

遺伝子治療の精度と、タイサックスに関連する潜在的にハットまたは逆の神経変性に対するその能力は、このセグメントの成長を促進する重要な要因です。 遺伝子の編集技術、ウイルスベクトルプラットフォーム、およびデリバリーメカニズムにおける広範な研究投資は、アクセス可能な遺伝子ベースのソリューションの周りに最適化を作成、進化する臨床パイプラインに貢献しています。 また、安全プロファイルのブレークスルーとともに遺伝子治療試験の規制奨励により、さらに歴史上の障壁を削減し、このセグメントが急速に拡大することを可能にします。

タイサックス病市場の洞察, 行政のルート - 経口セグメントは、患者の利便性と強化されたコンプライアンスのために支配します

経口セグメントは、2025年に50.5%のシェアを保持するように計画されている, その利便性と患者のコンプライアンスに対する肯定的な影響のために. タイサックス病の慢性的および進行性を与えられた、特に小児科の人口内で、投与の容易さは長期にわたる持続的な処置の付着のためのパラマウントです。 経口薬は、注射や注入に関連する不快さとロジスティックな課題を排除し、介護者と患者の両方に好ましいようにします。

例えば、2022年12月、キリアコス・マルターキスと同僚が率いる研究者は、N-acetyl-l-leucine、経口配合アミノ酸、改善された機能、GM2ガングリオスドーシス(Tay-Sachs and Sandhoff Disease)と子供と大人の生活の質を示す肯定的なフェーズIIb試験結果を発表しました。 30人の患者の多国籍研究では、自動車機能やアタキアスコアにおいて重要な利益を発揮し、治療は安全かつ十分に許容されます。

地域洞察

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北アメリカのタイサックス疾患市場分析と傾向

北米地域は、2025年に37.3%の市場をリードし、高度な医療インフラ、重要な研究投資、希少な遺伝障害プログラムに対する強力な政府支援によって主導されています。 地域は、主要な病院、専門遺伝子検査機関、および遺伝的治療に焦点を当てた堅牢なバイオテクノロジー企業で構成された確立されたエコシステムから恩恵を受けています。 孤児病治療の開発のための資金や規制経路の合理化など、先進的な政府の政策は、イノベーションを発展させました。

Pfizer、BioMarin Pharmaceutical、Sanofi Genzymeなどの主要な業界プレーヤーの存在は、研究パイプラインを通じて北アメリカの市場位置を強化し、アクセスプログラムを拡大しました。 また、学術研究機関と製薬会社との戦略的コラボレーションにより、タイサックス診断と治療薬の進歩が加速されます。

アジアパシフィックタイサックス病態市場分析とトレンド

アジアパシフィック地域は、2025年のティ・サックス病市場で最も急速に成長し、医療費の増加、遺伝子の障害に対する意識の増大、診断能力の拡充によって推進されています。 希少疾患管理の改善を目指したライジング政府の取り組みは、遺伝子検査の補助金や、希少疾患を国民の健康アジェンダに集約し、市場投入量に大きく貢献しています。 2023年11月、Trivitron Healthcareは、インドのニューボーン・スクリーニング(NBS)の重要な重要性について、全国のイニシアチブ「EkSahiShuruat」の発売を発表しました。 キャンペーンは、子供の日2023年を先取りし、新生児がヘルスケアの優先度をスクリーニングすることによって、すべての子供に健康で強い始まりを与える必要があることを強調します

多国籍企業や地方のバイオテクノロジー企業から業界を拡充し、診断ツールや潜在的な治療オプションのアクセシビリティと有用性を高めています。 インド、中国、日本などの国々は、ゲノム研究投資の強化と新生児スクリーニングプログラムの拡大で焦点を当てています。

主要国のためのタイサックス病態市場見通し

米国タイサックス病市場分析と動向

米国タイサックス病態に対するタイサックス病態市場は先進的であり、国立衛生研究所(NIH)や大手バイオテクノロジー企業などの政府機関間の強固な連携によって強化されています。 遺伝子治療およびオルファン薬の開発における国の重要な投資は、最先端の治療へのアクセスを患者に提供します。 Pfizer や Sanofi Genzyme などの大手企業は、革新的な治療オプションをプッシュし、遺伝子スクリーニングプログラムが早期診断と管理をサポートします。 規制環境は、市場への新規治療をもたらす可能性を高める、迅速な承認を奨励します。

2022年2月、UMass Chan Medical Schoolは、生物医学研究およびAlabamaのAlabamaのAlabamaのAuburn Universityの大手米国学術センターで、Tay-Sachs病気の2人の乳児がTay-Sachs病気の2人の乳児が、現在有効な処置がない条件のための不足しているヘキサの酵素の生産を元通りに提供するDNAの指示を渡すために、開発の14年以上後の第一次遺伝子治療を受けたことを報告しました。

ドイツ タイサックス病市場分析と動向

ドイツタイサックス病市場は、包括的な医療カバレッジと連邦政府の資金援助によるまれな病気の研究に重点を置いています。 BioNTechやBayerなどの企業を含むヨーロッパのバイオテクノロジーハブとコラボレーションネットワークの存在は、遺伝子治療と高度な診断の革新を促進します。 ドイツは、早期病態検出における重要な役割を果たす、新生児スクリーニングプログラムおよび遺伝子カウンセリングサービスから恩恵を受けています。 その堅牢な製薬製造拠点は、欧州における治療のアクセシビリティと流通を保証します。

2021年9月、Taysha Gene Therapiesは、AAVベースの療法を開発するピボタルステージバイオテクノロジー会社です。 monogenic CNS疾患のためのAAVベースの療法は、TSHA-101の欧州委員会から、そのBicistronic AAV9遺伝子の代替療法を受け取り、乳児GM2ガングリオシドーシスを含む乳児用GM2ガングリオシドーシスの開発で、クイーンズ大学フェーズ1/2の研究から予備臨床データを持つSandhoff疾患を承認しました。

日本タイサックス病市場分析と動向

日本は、タイサックス病を含む遺伝子疾患に焦点を当てた精密薬の戦略の高度医学研究と実装を継続しています。 政府主導のイニシアチブにより、希少疾患の治療を国民の保険システムに統合し、市場は革新的な治療への患者のアクセスを強化することに焦点を当てています。 武田製薬とアステラス製薬のような企業は、遺伝子治療研究やバイオ医薬品開発に大きく投資し、最前線にあります。

例えば、武田製薬は遺伝子治療のコラボレーションを通じて希少疾患ポートフォリオを拡大し、アステラス製薬は遺伝子規制および遺伝子治療部門に投資し、Autidees Therapeutics、米国ベースの遺伝子治療開発者の買収を含む、中央Nervous System(CNS)およびまれな遺伝疾患におけるブレークスルーを加速する。

インド タイサックス病市場分析とトレンド

インドのタイサックス病態市場は急速に進化しており、遺伝子疾患の認知度を高め、ヘルスケア投資を増加させています。 希少疾患診断を第一次医療に統合し、新生児スクリーニングの努力により早期発見能力を強化する政府プログラム。 ヘルスケアインフラの格差に関する課題にもかかわらず、インドは、人口が大きいため重要な機会を提示し、パーソナライズされた医薬品に焦点を当てます。

たとえば、グローバルバイオテクノロジー企業とのパートナーシップにより、希少疾患診断および精密医療ソリューションの高度化に活躍するLupin Limited。 同様に、Bioconは生態学の強力な能力を確立し、遺伝子研究および標的療法の応用を調査していますが、MedGenome Labsのようなスタートアップはインドのゲノムテストおよび新生のスクリーニングプログラムを開拓しています。

Tay-Sachs病気市場に関するエンドユーザーフィードバック

• 世界的なタイサックス病市場の重要な分析は、主に患者の家族、臨床医、および診断ラボからエンドユーザーのフィードバックを明らかにし、一貫して深い感情的およびロジスティックディカムマイを強調しています。 一方、キャリアのスクリーニングパネルと胎児診断の可用性は、家族計画の決定を上回る重要な代理店を家族に提供するために頻繁に賞賛されます。 特定の肯定的なユースケースは、多くの場合、テイサックスのテストの統合をより広範な遺伝的キャリア画面に関与し、カップルは単一のサンプルから包括的な情報を受け取ることができます。 この合理化されたアプローチは、感情的な負担と時間の圧力を削減し、エンドユーザーが深く評価される情報に基づいた意思決定のための明確な経路を提供します。 逆に、Late Onset Tay-Sachs(LOTS)の診断オデッセイの周りの侵襲的かつ感情的に満たされた懸念が巻き込まれています。 患者とその家族は、診断の重要な遅延を頻繁に報告し、しばしば精神科またはその他の神経疾患に対する誤診断の年を耐えます。
• これらのユーザーエクスペリエンスは、アドレスが付いた場合、市場を根本的に再構築できる重要なアンメットニーズに直接向けます。 最も艶のあるギャップは、すべてのタイプのタイサックスのための究極のアンメットの必要性を維持し、治療を変更する効果的な病気の欠如です。 これを超えて, 統合ケアモデルの重要な欠如とアクセス可能, 家族のための標準化されたサポートリソース 診断を投稿します。, 特に少年と後半の発症患者の複雑なニーズのために. キャリアスクリーニングと遺伝子シーケンシングなどの高度な診断ツールの技術的スタンドポイント、手頃な価格、保険のカバレッジから、不安定なアクセスを実現。 さらに、介護用具や一般開業医の教育資源、LOTS症状の認識を改善するための注目すべきギャップがあります。 これらの欠陥に対処することは、実質的な成長機会を提示します。. 新規治療薬の開発と商業化は明らかに市場を支配します, しかし、大規模な, 介護コーディネートを提供するデジタルヘルスプラットフォームのための保護市場, 遺伝カウンセリングアクセス, 患者コミュニティのサポート.

市場プレイヤー、キー開発、および競争力のあるインテリジェンス

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主な開発

• 9月02日、2025日、日本最大級の医療グループ・メディパルホールディングス 株式会社JCR医薬品J-Brain Cargo Platform は、J-Brain Cargo Platform で知られるバイオ医薬品会社です。J-Brain Cargo Platform は、J-Brain Cargo Platform のグローバルライセンスおよび日本共同開発契約を締結し、J-Brain Cargo Platform は、現在、Tay-Sachs および Sandhoff 疾患を含む GM2 gangliosidosis の新しい調査療法を国内で共同開発および商用化し、現在承認されていないこの超希少条件の患者に潜在的治療を実施します。
• 2025年8月、国立衛生研究所は、米国政府の主導的な医療研究機関は、科学者たちがヒト細胞およびマウスモデルにおけるレイトオンセットタイサックス病の重症度を低下させ、新しい遺伝子編集アプローチを使用して、ヒト細胞およびマウスモデルにおけるβ-ヘキソサミナーゼを増大させる酵素活性が症状を遅らせ、この前臨床的成功を指摘して寿命を延ばすことにより、ヒトの障害は、他の研究のための免疫学的障害をもたらす可能性があります。
• 2023年6月、ニュー・ホープ・リサーチ財団は、GM2 gangliosidosis および Forge Biologics a U.S.の遺伝子医学メーカーが、ニュー・ホープの新規遺伝子治療 NHR01 を Forge 社と共同で開発し、CGMP 製造および AAV プロセス開発をコロンバス施設で提供し、フェーズ I/II 臨床試験への治療を加速させるためのパートナーシップを発表しました。
• 2024年3月、 アザファロス オランダに拠点を置く臨床段階のバイオテクノロジー企業は、希少な遺伝疾患の治療を発展させ、ブラジル試験における12週間のフェーズ2 RAINBOW研究の成功の完了を発表しました。13人の患者は、12歳以上のTay-Sachs病気GM2 gangliosidosisとNiemann-Pick病気タイプCのトップライン結果は、同社がフェーズ3 pivotal試験を準備し、コミュニティとデータを共有し続けています。

グローバル・テイ・サックス・疾病プレイヤーのフォローアップ

• 研究開発(研究開発)に投資し、常に革新し、治療製品および診断ツールの性能を高めることで、前面を支配する会社を設立。 技術革新に注力し、技術優位性を維持し、医療ニーズを効果的に解決する。 また、これらの主要なプレーヤーは、主要な業界の利害関係者や元の機器メーカー(OEM)とのパートナーシップと提携を戦略的に形成し、補完的な専門知識を活用し、異なる市場セグメントにわたって足場を固着させます。
  • 2022年3月では、AI主導のRecursion Operating Systemを使用して臨床段階のバイオテクノロジー企業を再帰し、創薬の発見を加速すると、乳幼児GM2 gangliosidosis(Tay-Sachs disease)のためのREC-3599のフェーズ2の試験の開始を遅らせると発表しました。 REC-2594は、Neuroto-Sachs disease(Tay-Sachs disease)は、約2年間で始まり、他のプログラムがCerebral Cavernous Malformation、Neuro1、REC-2282は、再発熱硬化症のために再開します。

• Tay-Sachs病市場での中級選手は、一般的にバランスの取れた戦略を追求し、品質を犠牲にすることなく、特に手頃な価格感のある地域をターゲットにすることで、患者のアクセスに直接影響します。 競争力のある価格のセラピーや診断オプションを導入する能力は、プレミアム、高コストのイノベーターによって見落とす市場セグメントをキャプチャするのに役立ちます。 このアプローチは、開発市場と限られた払い戻しオプションを持つ患者の人口の中で関連性を維持します。
  • この例は AXO-AAV-GM2 で Axovant Gene Therapies の進捗です。 2020年11月、米国FDAは、米国FDAの調査ニュードラッグ(IND)アプリケーションを、タイ・サックスおよびサンドホフ疾患の第一次調査遺伝子治療について明らかにした。 クリアランスは、Axovantのイノベーションを強調するだけでなく、中堅企業が治療を通じて保護された市場に参入を加速できる方法を強化しました。 Axovantは12か月以内に第二のINDクリアランスを達成することで、パートナーシップ、ライセンス、効率的なR&Dのパフォーマンスを発揮し、より速いペースで、より大きな利益と比較してコストを削減しました。

• タイサックス病市場での小規模なプレーヤーは、遺伝子の編集やパーソナライズド薬などの高度な技術を採用することにより、ニッチセグメントに焦点を当てています。 これは、遺伝子治療と高度な自律神経変調が、タイサックス病および関連するリソマル貯蔵障害のための潜在的な治療として探求されているケンブリッジ大学などの施設で継続的な研究ブレークスルーと整列します。 小規模な企業によるこの革新的なアプローチは、最先端の学術的研究を補完し、バイオテクノロジーのスタートアップとエリートリサーチセンター間の相乗効果を示しています。
  • ケンブリッジ大学は、2025年8月、ジャーナル・ブレイン・メディテーションのDavid Rubinsztein教授のインタビューを強調しました。そこで、彼は、小児病に子供を失った両親と医療学校の間に個人的な遭遇が、彼の神経変性疾患の研究のキャリアを動機づけました。 彼の先駆的な作業は、細胞が治療的経路として細胞の明確な有毒なタンパク質を明らかにする方法Autophagyの細胞プロセスに焦点を当てています。 この物語は、個人的経験が科学的革新を刺激する方法を示しています, タイサックスや他の神経変性疾患の治療戦略の進歩を運転.

マーケットレポートスコープ

タイサックス病市場報告カバレッジ

Tay-Sachs 病気市場 ダイナミクス

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タイサックス病市場ドライバー - 成長意識と遺伝子スクリーニングの取り組み

患者組織による公衆衛生キャンペーンの強化と提唱によって推進されるタイサックス病に対する意識の高まりは、早期診断および管理ソリューションの要求を支持する重要な要因です。 タイサックス病の遺伝的性質の理解は、医療従事者とリスクのあるコミュニティの間で向上します。遺伝子カウンセリングとキャリアスクリーニングプログラムによる予防措置に重点を置いています。 これらのイニシアチブは、より高い予防率を持つ地域でのトラクションを獲得しています。, 構想前にテストを受けるための見込みのある両親を奨励するか、妊娠初期.

2025年2月、MedGenomeは、ゲノム主導の診断および研究サービスの世界的なリーダーであり、希少疾患の日に先駆けて「CarefortheRare」キャンペーンを開始し、まれな疾患の早期ゲノム検査の重要性を強調し、ミトコンドリア疾患による影響を受けた家族の物語を共有し、患者や介護者に直面した感情的および財務的課題についての意識を高め、遺伝子検査が病気管理を変革する方法を強調しています。

Tay-Sachsの病気の市場機会 - Novelの遺伝子および酵素の取り替え療法の開発

世界的なタイサックス疾患市場は、遺伝子および酵素代替療法の進歩によって駆動される重要な機会を提示し、病気の進行状況を変えることを約束します。 タイサックス病、HEXA酵素の欠乏によって引き起こされるまれで致命的な遺伝的無秩序、現在限られた治療オプション、ほとんど支持的および対症ケアがあります。 しかし、遺伝子治療における継続的な研究は、患者の細胞に感染性HEXA遺伝子の機能的コピーを提供し、潜在的に酵素活性を回復し、神経劣化を防止することによって、根本原因に対処することを目指しています。 同時に、Enzymeの取り替えの療法(ERT)はdeficient HEXAの酵素を直接補うために開発され、神経系で有害な基質の蓄積を緩和するために目標にされたアプローチを提供します。 ウイルスベクターベースの遺伝子配信システムや新規組換え酵素製剤などのイノベーションは、改善された有効性と副作用の低下による治療の可能性を拡大しています。

たとえば、米国FDAがIB1001-202の調査ニュードラッグアプリケーションを承認したと発表した希少神経変性疾患の新規治療の開発に焦点を当てたバイオ医薬品会社であるIntraBio Incは、Tay-SachsおよびSandhoff病の鉛化合物IB1001の臨床試験を承認し、米国サイトで米国に拡張する計画を立てることを可能にしました。 ドイツとスペインは、現在承認されていないGM2 gangliosidosisに対処するための重要なステップを示す。

アナリストオピニオン(エキスパートオピニオン)

• タイサックス病市場は、遺伝子検査および新生児スクリーニング技術の継続的な進歩によって形成され、早期発見がよりアクセス可能で信頼性が高くなります。 患者グループからの支持的な規制枠組みと成長の支持者はまた、遺伝子治療試験を含む革新的な治療のためのより有利な環境を作成する研究を進めています。 同時に、R&Dの高コスト、限られた患者数、およびまれな条件のための臨床試験の実施の複雑性などの課題は、引き続き進行を遅くします。 バイオテクノロジー企業、学術研究機関、政府とのコラボレーションが加速する機会が高まっています。 ワールド・オルファン・ドラッグ・コングレス、希少疾患デー・フォーラム、およびSTEM Cell Research(ISSCR)の年次会合の国際社会などの会議は、近年重要な役割を果たしており、科学者、政策立案者、および企業がTay-Sachsのようなまれな遺伝的障害のための発見と規制経路を共有し、探索することができます。
• リアル・ワールド・イニシアチブもこの市場の展望を形作ります。 たとえば、インドのMedGenomeとグローバル研究機関とのコラボレーションは、まれな疾患検出におけるゲノムの重要性を強調しています。 北米では、マサチューセッツ州やニューヨークなどの州でパイロット新生児のスクリーニングプログラムが、標準医療プロトコルにおけるTay-Sachsやその他のlysomalストレージ障害の包含をテストしています。 希少疾患コンソーシアムのEU支援資金を含むグローバルな取り組みは、先進的な治療と開発パイプラインへのアクセスを加速することが期待されています。 これらの結合された取り組みは、調整されたクロスボーダーの努力に対する明確なシフトをアンダースコアし、タイサックス病に対処し、患者と業界の利害関係者の両方にとって慎重な最適化を信号化します。

市場区分

• 病気の種類 インサイト(Revenue、USD Bn、2020 - 2032)
  • 炎症性タイサックス病
  • ジュベニル・タイサックス病
  • Late-Onset Tay-Sachsの病気
• 治療の種類 インサイト(Revenue、USD Bn、2020 - 2032)
  • 遺伝子治療
  • N-アセチル-L-ロイシン
  • Venglustat(基質的な減少療法)
  • その他のパイプライン薬/療法
• 管理インサイト(Revenue、USD Bn、2020 - 2032)のルート
  • オーラル
  • チャペル
  • その他
• エンドユーザーインサイト(Revenue、USD Bn、2020 - 2032)
  • 病院と専門医 神経外科クリニック
  • 診断実験室および遺伝センター
  • 研究・学術研究所
  • ホームケア設定
  • 患者支援団体
• 流通チャネルの洞察(Revenue、USD Bn、2020 - 2032)
  • 病院薬局
  • 小売薬局
  • オンライン薬局
• 地域洞察(Revenue、USD Bn、2020 - 2032)
  • 北アメリカ
    • アメリカ
    • カナダ
  • ラテンアメリカ
    • ブラジル
    • アルゼンチン
    • メキシコ
    • ラテンアメリカの残り
  • ヨーロッパ
    • ドイツ
    • アメリカ
    • スペイン
    • フランス
    • イタリア
    • ロシア
    • ヨーロッパの残り
  • アジアパシフィック
    • 中国・中国
    • インド
    • ジャパンジャパン
    • オーストラリア
    • 韓国
    • アセアン
    • アジアパシフィック
  • 中東
    • GCCについて 国土交通
    • イスラエル
    • 中東の残り
  • アフリカ
    • 南アフリカ
    • 北アフリカ
    • 中央アフリカ
• キープレーヤーの洞察
  • イントラバイオ株式会社
  • 再生医薬品株式会社
  • 鍛造バイオロジック
  • タイシャ遺伝子治療
  • 株式会社JCR医薬品
  • サノフィ
  • Sio遺伝子治療

ソース

第一次研究インタビュー

• 産業ステークホルダー プロフィール
• 臨床研究者・主任研究者
• 規制業務スペシャリスト
• 医療科学のリエゾン
• バイオテクノロジー研究開発部ヘッド
• ジェネティックカウンセラー協会代表
• 病院薬局と治療委員会メンバー
• エンドユーザーリスト
• 患者と家族の擁護グループリーダー
• 神経科医とメタボリックスペシャリスト
• 遺伝カウンセラー
• 小児科医
• 医学の遺伝学
• 希少疾患センターの病院管理者

政府・国際データベース

• 国立衛生研究所(NIH) 遺伝・希少疾患情報センター
• FDA医薬品評価研究センター(CDER)
• 欧州医薬品庁(EMA) 公的な評価報告書
• 国立研究開発法人 バイオテクノロジー情報センター(NCBI)
• 疾病対策センター(CDC) ゲノムと精密健康

貿易出版物

• スタット ニュース
• ファースバイオテクノロジー
• バイオワールド
• ピンクシート
• エンドポイントニュース
• 遺伝子工学・バイオテクノロジー ニュース (GEN)

学術雑誌

• ヒト遺伝学のアメリカジャーナル
• 医学の遺伝学
• 転移性疾患ジャーナル
• 分子遺伝学と代謝
• 希少疾患のオルファネットジャーナル
• ニューイングランド医学ジャーナル

評判の良い新聞

• ニューヨークタイムズ
• ウォールストリートジャーナル
• ワシントンポスト
• ロイターの健康
• アソシエイトプレス(AP)健康ニュース
• ガーディアン - サイエンスセクション

産業協会

• 国立病棟・病棟協会(NTSAD)
• ジェネティック・アライアンス
• 希少疾患のためのEverLife財団
• グローバルジャンル
• EURODIS - 希少疾患ヨーロッパ
• 米国遺伝子治療学会(ASGCT)

パブリックドメインリソース

• USPTOについて 特許データベース
• SEC EDGARデータベース(公社向け)
• 世界保健機関(WHO)国際臨床試験レジストリプラットフォーム
• 国立医学図書館

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